Cavernoma em foco

OS ESTUDOS COM MEDICAMENTOS CHEGARAM: NOSSAS PRIORIDADES JUNTOS

BOLETIM INFORMATIVO - ANGIOMA ALLIANCE

Angioma Alliance Letters: Outono 2018

OS ESTUDOS COM MEDICAMENTOS CHEGARAM:
NOSSAS PRIORIDADES JUNTOS

Os estudos clínicos com medicamentos estão sendo anunciados desde junho de 2018, e não poderíamos estar mais entusiasmados. Esses estudos representam esperança, e para que tenham sucesso todos devem estar envolvidos.

As nossas prioridades imediatas nos EUA são:

Alianças Comunitárias:
Precisamos de forte engajamento da comunidade de pacientes.
Em nossos programas criamos centros regionais que oferecem suporte aos pacientes, defendendopublicamente suas necessidades e viabilizando contato com atendimento local. Levando a missão da Angioma Alliance em nível local, informando as famílias sobre estudos clínicos e ajudando os pesquisadores a recrutar pacientes.
Temos atualmente 5 centros regionais: o objetivo é crescer para incorporar os 50 estados. Nossa necessidade épremente.

Centros de Excelência, Registro de Pacientes e Testagem Genética Gratuita
Além de informar aos membros e trabalhar com a indústria, pesquisadores acadêmicos realizam os estudos clínicos.
A Angioma Alliance criou três programas que formam a espinha dorsal para tais estudos.

  1. Criou o Registro Internacional de Angiomas Cavernosos, o maior do mundo, levando aos pacientes informação sobre projetos de pesquisa e aos pesquisadores dados necessários para desenharem um estudo de sucesso.
  2.  Criou o programa original de teste genético gratuito que permite aos pacientes e seus familiares um caminho mais fácil para futuros estudos com conhecimento de sua mutação familiar específica.
  3.  E por fim, nossa crescente rede de centros de excelência CCM irá se tornar local de testes, e ainda assim continuar a fornecer serviços de cuidados coordenados de qualidade.

Conectando Pesquisadores e Pacientes

Os encontros científicos são a única forma de pesquisadores, clínicos, apoiadores, indústria e agências governamentais reunirem-se, e é onde pesquisadores internacionais dividem seus últimos dados de pesquisa..

O evento desse ano (2018) aconteceu nos dias 8 e 9novembroem Silver Springs, nele reuniram experts no assunto e pacientes e seus familiares.
As apresentações foram ao vivo e disponibilizadas no Youtubeapós o evento, provendo aos que não puderam estar presentes a oportunidade de aprender sobre avanços em tratamentos e oportunidade para participar das pesquisas.
Estamos disponíveis no info@angioma.
Com apoio de todos o tratamento de cavernomas cerebrais está a um passo da realidade.

Connie Lee


ESTUDOS CLÍNICOS COM MEDICAMENTOS

SEQUÊNCIA DE PROJETOS COM MEDICAMENTOS EM VIAS DE APROVAÇÃO

Vários estudos clínicos com novos medicamentos (em inglês, chamados deClinicalTrials) estão sendo lançados no segundo semestre de 2018 ou serão lançados em breve.

Em comum, todos precisam de pacientes com a doença para serem iniciados e completados.
O quadro a seguir lista medicamentos que estão atualmente sendo investigados em pesquisa acadêmica ou em laboratórios da indústria farmacêutica para tratamento de cavernoma cerebral.

Aqueles listados com Phase I, Phase II ou Phase III são os únicos já incluindo pacientes.
Fase I: são os estudos pequenos, focados em determinar segurança no uso do medicamento.
Fase II: são estudos maiores, usando o medicamento para tratamento e controlado com uso de placebo, para verificar eficácia do medicamento.
Fase III: são estudos ainda maiores, com objetivo de confirmar efetividade, monitorizar efeitos colaterais e até comparar com outros tratamentos, se existentes.

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OS ESTUDOS CLÍNICOS EM ANDAMENTO EM 2018

ATORVASTATINA

A Universidade de Chicago começou em setembro 2018 o primeiro estudo clínico com cavernomas da história da medicina. Ele testará o medicamento chamado Atorvastatina.

A atorvastatina é um tipo de remédio conhecido como estatinas, que é comumente usado para tratamento de colesterol alto no sangue, prevenir AVC e infarto cardíaco. No público que já a usa para esses fins, tem sido considerado seguro e efetivo.

Pesquisas biológicas sobre cavernomas cerebrais mostraram que os vasos sanguíneos das lesões têm tendência a vazamento e são instáveis. Em testes laboratoriais a atorvastatina fazesses vasos ficarem mais fortes e mais estáveis. Em modelos de camundongos a atorvastatina foi capaz de prevenir hemorragia nos cavernomas.

O que não se sabe é se essa droga é efetiva ou segura em serem humanos.

Esse estudo está sendo feito para descobrir isso.

O estudo, como já foi explicado sobre ensaios clínicos (“clinicaltrials”), é controlado por placebo e “cego”: isso significa que, por sorteio, metade dos participantes receberá atorvastatina e outra metade o placebo (pílula de açúcar que tem a mesma aparência da medicação).

Nem os médicos do estudo, nem o paciente saberá se o que ele está tomando é o medicamento ou placebo.

Os pacientes recrutados receberão a dose de 80 mg de atorvastatina ou placebo, diária, por dois anos.

Somente ao final do estudo será conhecido quem recebeu o medicamento.

O estudo terá duração de 2 anos e nesse intervalo serão feitas avaliações neurológicas e neurocirúrgicas regulares, testes laboratoriais de sangue, Ressonância Magnética cerebral e estudos de qualidade de vida.

Não podem participar do estudo pacientes, por razões de segurança, as pacientes grávidas, os pacientes submetidos à radioterapia cerebral antes ou que sofram de doença muscular, renal ou hepática (ClicalTrials:NCT02603328)

PROPRANOLOL

Estudo multicêntrico, Fase II, de tratamento com propranolol está atualmente recrutando pacientes na Itália. É necessário que o paciente viva na Itália para participar, mas os coordenadores do estudo estão avaliando expandir para incluir outros países da Europa.

Propranolol é um medicamento conhecido como beta-bloqueador, usado para redução da pressão arterial, assim como em infartos cardíacos e melhora de fluxo sanguíneo.Estudo de casos isolados reportaram tratamento de pequeno número de pacientes com cavernoma cerebral com propranolol, e envolviam lesões grandes ou agressivasentretanto é difícil concluir sua eficácia em apenas poucos casos.

Para estudar esse medicamento em ambiente controlado o estudo tem como objetivo explorar os efeitos do propranolol a longo-prazo (dois anos), verificando se a droga reduz o número de lesões ou reduz número de eventos clínicos e sintomas.

Não podem participar do estudo pacientes, por razões de segurança, pacientes com recente cirurgia cerebral, grávidas, incapazes de fazerem ressonância ou diagnosticados com asma grave , diabetes instável ou, ainda, insuficiência renal ou hepática.
(Clical Trials: NCT03589014)

REC-994 (TEMPOL)

O FDA liberou recentemente o medicamento REC-994 (Tempol) para uso em humanos.

O time do estudo havia demonstrado sua efetividade em modelos de camundongos com cavernoma cerebral. Nos animais, o medicamento fortaleceu os vasos sanguíneos e fez as lesões menos propensas à vazar o sangue no tecido cerebral vizinho.

O próximo passo nessa pesquisa é testar sua segurança em humanos, o que faz com que seja testado primeiro em voluntários sadios. Essa é uma prática comum em novos medicamentos para ver se a droga do estudo é segura para uso em pacientes com cavernoma cerebral. O recrutamento começa ao final de 2018.

Dr. Amy Akers

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